ปัจจุบันมีผู้ป่วยทั่วโลกกว่า 300 ล้านคน ที่กำลังเผชิญกับโรคหายาก วินิจฉัยยาก และเข้าถึงกระบวนการรักษาที่ยาก ขณะที่ประเทศไทยคาดว่ามีจำนวนผู้ป่วยโรคหายากสูงถึง 5% ของประชากรทั่วประเทศ หรือกว่า 3.5 ล้านคน ซึ่งมีชื่อโรคหลายพันโรค และ 5% ของโรคเหล่านี้มียารักษาจำเพาะที่มีประสิทธิภาพสูง บางโรคอาจมีผู้ป่วย 20 – 30 คน บางโรคอาจมีหลักร้อยหลักพัน ซึ่งการวินิจฉัยจะแตกต่างกันไป บางโรคมียารักษา บางโรคยังไม่มียารักษา…